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摘要：他曾是包括哲哲在內的多個人SMA目前，該省約有10名患者使用諾西那生鈉，諾西那生鈉醫療保險報銷約60萬元，全國有80多名患者SMA患者在援助項目的幫助下接受了藥物治療。

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問題一.一針70萬:罕見病救命藥難以到達

北京美兒脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱美兒脊髓性肌萎縮癥)SMA）在關愛中心執行主任邢煥萍的印象中，罕見病SMA已經很久沒有像現在這樣廣受關注了。

原因是湖南省懷化市32歲的市民武仕平最近在網上發布了一條求藥信息。他一歲多的兒子小毅患有SMA，在美國生產的一種特效藥，叫諾西那生鈉，一針價格約70萬元。然而，一些自媒體表示，該藥在澳大利亞只售出41澳元（相當于206元），巨大的價差引起了網民的質疑。

8月6日，諾西那生鈉研發生產商在中國成立的渤健生物科技（上海）有限公司（下稱渤健生物）公開回應稱，藥品價格不同于藥品報銷后患者自付費用，該藥品在澳大利亞政府采購單支價格實際為11萬澳元（折合人民幣約55萬元），但由于被納入該國的藥品福利計劃，患者只需自付費用41澳元。

諾西那生鈉在中國上市一年多，也是中國唯一批準的SMA藥物，目前未被列入醫保報銷藥品名錄。由于價格昂貴，需要終身使用，很難達到絕大多數痛苦SMA患者手中。

然而，近年來，國內公益基金會發起了患者援助項目，許多省市探索了各種形式的補充保障模式SMA減輕病人負擔。專家建議實施N 1模式不僅包括基本醫療保險的報銷，還包括制藥企業、保險公司、公益慈善組織等合作，編織了多層次罕見病治療保障網絡。

諾西那生鈉注射液。渤健官網

2歲以下嬰幼兒頭號遺傳病殺手

美兒SMA關愛中心專注國內SMA早在去年，邢煥萍就關注了小毅的案例，公益組織的病人和家庭支持服務。

公共信息顯示，SMA常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病是一種罕見的疾病，發病較早，有些病人在出生幾個月后就會發作?；颊邥饾u失去各種運動功能，包括呼吸和吞咽功能。無論男女和種族如何，這種疾病在新生兒中的發病率約為1/6000-每50人中就有一種是致病基因攜帶者。

國內有專家估計SMA患者約2-3萬人。邢煥萍介紹，自2016年起，在北京美兒SMA關愛中心登記SMA病人超過1600人。

“I型病人，如果不治療，自然的生存時間現在被公認為2歲，所以，SMA也被稱為2歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手。邢煥萍說。

今年8月，由美兒SMA由香港中文大學深圳研究院聯合編寫的《中國護理中心》SMA根據美兒患者登記數據庫，181名隨訪患者的生存與挑戰白皮書顯示SMA-
Ⅰ64名患者死亡，平均月齡為11.中位數為8個月，死亡率高達35%。

即使嚴重程度相對較低SMA其他類型的病人，生活條件也不樂觀。江蘇宿遷人包杰的兒子哲哲是一個SMA-
Ⅱ型患兒。哲哲出生于2018年2月。大約一年后，包杰發現兒子有肌肉萎縮、運動困難、抬手、便秘等問題。他經常每三四天排便一次，必須用藥物輔助。

SMA兒童在醫生的指導下進行康復訓練。受訪者供圖

26歲的南昌人郭佳妮在8個月大的時候被發現走路異常，3歲在北京被診斷為SMA-
Ⅱ型。多年來，她感到腿越來越虛弱，從一開始就可以扶著墻走，然后慢慢地走不動?，F在，她需要人的幫助才能上廁所，上床休息。

“SMA它是一種基因疾病，不會隨著年齡的增長或治療而消失，會伴隨患者一生。湯繼宏介紹，一般SMA-
Ⅱ成人壽命水平(18歲以上)，Ⅲ類型可以達到正常人的生活水平。

1891年，SMA奧地利首次被發現和報道。然而，從那，一直缺乏有效的治療方案。在沒有特效藥之前，患者主要通過營養神經藥物和運動康復訓練來延緩身體機能的退化。湯繼宏說。

從3歲開始，郭佳妮每天到家附近的康復中心報到。在那里，她每天重復著壓腿、站起來坐下、推著助行器行走等動作服用激素類藥物，她的腿慢慢有了一些力量。但不到三個月，她的手因為服用激素而長滿了頭發，她的皮膚變得非常癢，不得不放棄。

之后，郭佳妮嘗試了各種治療方法，針灸，喝中藥，背部好，和各種奇怪的治療，但沒有效果，9歲時，她坐在電動輪椅上。

2016年12月，渤健生物研發的諾西那生鈉注射液獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準成為世界上第一個治療SMA的特效藥。根據渤健公司官網，截至2019年8月，該藥已在50多個國家和地區上市。

2019年4月28日，諾西那生鈉被批準在中國上市，成為中國第一和唯一的治療方法SMA的特效藥。另外，還有兩種SMA藥品-諾華子公司AveXis的Zolegnsma和羅氏的Risdiplam，但尚未在中國上市。

唐繼宏是哲哲的主治醫生。他曾是包括哲哲在內的許多人SMA病人注射了諾西那生鈉。據他觀察，該藥物治療效果明顯，患者肌肉力量增強。哲哲以前連奶瓶都拿不住，治療后可以自主抓奶瓶喝奶，另外兩個病人寫字刷牙更有力。其中，一名16歲的高中生通常坐輪椅上學，治療后可以站半小時。

國內外都是“天價”

郭佳妮得知諾西那生鈉的價格后，倒了一盆冷水，真的太貴了，對我來說很遠，不可能把這件事納入我的生活規劃?！?/p>

在中國，諾西那生鈉注射液單價接近人民幣70萬元?；颊咝枰诘谝荒曜⑸?-6劑，然后每年注射3劑，可能需要終身注射。也就是說，如果病人被診斷為3歲，壽命達到50歲，根據上述注射頻率和價格，1元.029億元人民幣。

宋倩說，她所在的病人群中約有100名患者，只有三四名患者使用諾西那生鈉。即使已經使用，她也擔心將來很難繼續。

唐繼宏說，在臨床實踐中，很多家長都想給孩子用諾西那生鈉，但一聽價格就皺眉。只有少數人選擇注射，首先，家庭經濟條件更好，可以承受；第二，父母認為，隨著醫學的發展，未來可能會有（便宜）藥物來代替藥物，首先使用藥物來維持，延緩退化；第三，等待政策變化，如報銷?！?/p>

對于少數使用諾西那生鈉的患者，湯繼宏在注射時會更加小心。骨外科、影像科、神經科等學科需要咨詢，甚至需要咨詢CT在照片下下的穿刺點，將藥物打入脊髓。一瓶諾西那生鈉注射液70萬，只有5毫升，一毫升20滴，那一滴藥7000元，一滴打不準都是浪費?！?/p>

兩歲半的哲哲為SMA-Ⅱ兒童，使用站立架輔助訓練。受訪者供圖

諾西那生鈉不僅在中國，在國外也是天價。在美國，據渤健生物公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元(相當于人民幣87萬元左右)國單70萬元高出20%左右。在澳大利亞，政府以每支11萬澳元(相當于55萬元)的價格購買這種藥物，也很高。

另一種治療SMA的藥物Zolegnsma它被稱為世界上最貴的藥物，因為它的當于1000多萬元。

國內醫療保險制度的一位研究人員表示，藥品上市階段的定價自行決定。2014年，國家發改委取消藥品最高零售價限價后，如果藥品未納入醫療保險，定價決策基本更市場化。

2020年7月，武仕平在網上發起眾籌，為兒子治病。他告訴媒體，一針70萬元，以現在的收入，不吃不喝干12年才能買到特效藥?！?/p>

在中部某省SMA病人組織負責人陳武認為，網絡眾籌并不能完全解決問題。因為SMA是一種需要終身用藥的疾病，每次打針都不可能去眾籌?！?/p>

SMA-I型病人小毅在某平臺籌款。某籌款平臺截圖

納入醫保后，預計價格會降低

然而，盡管諾西那生鈉在國外也是天價，但邢煥萍表示，在大多數已批準上市的國家和地區，藥品已全部或部分報銷，包括亞洲的日本、韓國、臺灣和香港。

諾西那生鈉注射液的價格顯示在澳大利亞政府衛生部的官方網站上。

8月6日，渤健生物回應稱，根據有關規定，參加2019年國家醫療保險談判的藥品必須在2018年12月31日前獲批上市。諾西那生鈉于2019年2月獲批，因此未參加2019年國家醫保談判。

根據國家醫療保障局官方網站，8月3日，《2020年國家醫療保險藥品目錄調整工作計劃》啟動。企業申報、專家評審、談判、招標后，符合要求的藥品可納入2020年醫療保險藥品目錄。

面對國內外治療費用的巨大差距，許多家庭選擇在美國、日本等地工作，只是為了尋求幾乎免費的治療。宋倩說，非日本國籍，但在日本工作或學習、持有6個月以上有效簽證、參加國家健康保險的外國人的子女也可以獲得與日本國民相同的諾西那生鈉醫療保障。為了治療孩子，她周圍的一些人在學習烹飪技巧后去日本當廚師。

多方合作治療罕見病保障網絡

雖然中國大陸尚未將諾西那生鈉注射液列入醫療保險名單，但一些公益基金會已經在許多省市開展了援助項目SMA減輕病人負擔。

2019年11月，哲哲在蘇州大學附屬兒童醫院注射了諾西那生鈉，成為江蘇省首例接受治療的兒童。

2019年11月，哲哲在蘇州大學附屬兒童醫院注射諾西那生鈉。蘇州大學附屬兒童醫院微信公號

據唐繼宏介紹，哲哲接受了一項目SMA對于患者的援助項目，前四針一送三，即患者只需支付第一針70萬元；在后期維護階段，每四個月打一針，一針送一針，相當于一針35萬元。

根據公開信息，中國初級衛生保健基金會于1996年經民政部批準成立，是由中國農業工作者民主黨主辦、國家衛生委員會主管的全國性公開發行基金會。

其官網介紹，該基金會與渤健公司合作籌備患者援助項目，幫助SMA目前已在全國14個省市開展，首期覆蓋25家中心醫院，減輕支付負擔，提高治療可及性。

哲哲除了得到中國初級衛生保健基金會的幫助外，還得到了江蘇省慈善總會的幫助。注射費用70萬元，可報銷約15萬元。哲哲的父親包杰說。

在陳武所在的中部省份，諾西那生鈉也可以報銷一定比例。據陳武介紹，目前該省約有10名患者使用諾西那生鈉，一針可報銷約60萬元。

某省SMA諾西那生鈉醫保報銷約60萬元。受訪者供圖

根據蔻德罕見病中心和艾昆緯（IQVIA）今年5月，管理團隊聯合發布了《中國罕見病醫療保障城市報告2020》。在中國，醫療保險以外的罕見病補充保障有七種模式:專項基金模式、大病談判模式、財政出資模式、政策性商業保險模式、醫療救助模式、零星醫療保險補充模式和自主申報模式。

李楊陽和張曉軍表示，各界共同期待的罕見病保障計劃是實施N 1”模式。一是基本醫療保險對罕見病的報銷，N是指政府、制藥企業、保險公司、公益慈善組織等各方共同合作的補充性援助政策。目前，這些政策正在全國各地進行實驗性實施，預計未來將實現多試點、多層次罕見病治療保障網絡。

國家醫療保障局在2019年底回復政協委員提案的函中表示，總的來說，現行制度已經

將部分罕見病藥品納入了基本醫療保險藥品目錄，并為罕見病患者提供了醫療救助方面的解決渠道。下一步，國家醫保局將結合參保